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瑞博生物致力于小核酸制藥關(guān)鍵技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新。目前公司肝靶向遞送技術(shù)和二代修飾技術(shù)已經(jīng)完全成熟，支撐了4個(gè)品種進(jìn)入臨床階段。公司對(duì)肝以外的組織和器官如腫瘤、中樞神經(jīng)、肺、腎、肌肉等的特異靶向遞送技術(shù)進(jìn)行了系統(tǒng)和深入的研究，并取得了長(zhǎng)足的進(jìn)展，在第三代修飾技術(shù)和多靶點(diǎn)干擾技術(shù)、創(chuàng)新合成技術(shù)等多個(gè)方面，公司也開展了大量工作并取得了可喜的成果。
小核酸藥物修飾技術(shù)是提高小核酸藥物的高效性、長(zhǎng)效性、安全性等方面非常重要的核心技術(shù)。未經(jīng)完善修飾的小核酸極易降解，或活性大打折扣、或伴有不同程度的脫靶效應(yīng)和/或免疫原性?；诖罅康膶?shí)驗(yàn)結(jié)果和長(zhǎng)期的經(jīng)驗(yàn)積累，通過(guò)不同的小核酸骨架修飾、糖環(huán)修飾、堿基修飾或其他修飾的創(chuàng)新組合，可以實(shí)現(xiàn)小核酸藥物候選分子成藥性的極大提高。RSC2.0（Ribo Stabilization Chemistry）小核酸化學(xué)修飾技術(shù)是公司基于對(duì)siRNA降解機(jī)制、序列活性、與脫靶規(guī)律的系統(tǒng)研究，形成的核酸修飾平臺(tái)技術(shù)。 RSC2.0目前已經(jīng)獲得美國(guó)、加拿大、澳大利亞等重要法域?qū)＠值氖跈?quán)，瑞博生物是在全球范圍內(nèi)少數(shù)獲得修飾技術(shù)平臺(tái)化專利授權(quán)的公司之一。瑞博生物仍在持續(xù)深度研究迭代的修飾技術(shù)，以期獲得更強(qiáng)活性、更長(zhǎng)藥效和更好安全性的藥物分子。
基于GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）配體的小核酸肝臟遞送技術(shù)是目前全球小核酸制藥最主要的支撐平臺(tái)。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受體（ASGPR）的特異性配體，ASGPR對(duì)GalNAc基團(tuán)具有較高的親和力和迅速內(nèi)化能力。GalNAc與siRNA的綴合分子與肝細(xì)胞表面的ASGPR特異結(jié)合后進(jìn)入肝細(xì)胞細(xì)胞內(nèi)涵體，siRNA能夠從內(nèi)涵體中逃逸進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)，從而實(shí)現(xiàn)肝細(xì)胞特異性siRNA靶向遞送。RIBO-GalSTARTM（GalNAc-based System for liver TARgeting）是瑞博生物自主創(chuàng)新研發(fā)的小核酸肝靶向遞送技術(shù)，已經(jīng)獲得中國(guó)、美國(guó)等重要法域?qū)＠謱?duì)該技術(shù)的專利授權(quán)，并已被運(yùn)用于多種肝靶向的核酸藥物的研發(fā)（其中四款產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床階段，進(jìn)展最快的已經(jīng)進(jìn)入II期臨床，多款品種在臨床前和IND申報(bào)階段）。
瑞博生物針對(duì)肝以外的組織和器官如腫瘤、中樞神經(jīng)、肺、腎、肌肉等的特異靶向遞送技術(shù)進(jìn)行了系統(tǒng)和深入的研究，并取得了長(zhǎng)足的進(jìn)展。在腫瘤靶向、腎靶向和CNS靶向三方面已經(jīng)布局相關(guān)管線。
其中，RIBO-OncoSTARTM（Oncology Specific TARgeting ）是瑞博生物自主研發(fā)的小核酸腫瘤靶向遞送平臺(tái)技術(shù)，可用于腫瘤相關(guān)的靶向藥物遞送?；?strong>RIBO-OncoSTARTM的針對(duì)腦膠質(zhì)瘤的小核酸藥物和診斷產(chǎn)品研發(fā)已推進(jìn)至公司產(chǎn)品研發(fā)管線且取得了積極進(jìn)展，爭(zhēng)取早日進(jìn)入臨床研究?；?strong>RIBO-OncoSTARTM的針對(duì)其它癌癥疾病領(lǐng)域的多個(gè)產(chǎn)品在早期研發(fā)階段。
